Emoflia A, risultati incoraggianti in Fase I/II per la terapia genica

La terapia genica sperimentale SB-525 in sviluppo per l'emofilia A grave è stata generalmente ben tollerata e ha dimostrato un aumento dose-dipendente dei livelli di attività del fattore VIII (FVIII). I dati provengono dallo studio di Fase I/II ALTA presentato a Melbourne dalle aziende farmaceutiche Pfizer e Sangamo Therapeutics durante il congresso dell'International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH).

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